비엔나--(뉴스와이어)--AOP 오펀 파마슈티컬스(AOP Orphan Pharmaceuticals GmbH, 이하 “AOP 헬스”)가 스페인 마드리드에서 개최된 유럽 종양학 협회(EHA) 2024년 하이브리드 회의에서 두 개의 초록 발표를 승인받아 혈액학/종양학 임상 연구 프로그램의 성공을 이어가고 있다. 그중 하나는 PROUD-PV 및 CONTINUATION-PV 임상시험의 최신 결과에 대한 구두 발표이다. 이 결과는 특정 인터페론(로페긴테르페론 알파-2b/BESREMi®) 또는 이용 가능한 최선의 치료법을 받은 희귀 혈액암(진성적혈구증가증, PV) 환자의 유전적 수준(분자 응답) 변화와 무사건 생존(EFS) 간의 상관 관계를 보여준다.[1] 두 번째 승인된 초록은 AOP 헬스가 최근 시작한 3상 임상 연구에 대한 것으로, 또 다른 희귀 혈액암인 본태성혈소판증가증(ET) 환자에게로 로페긴테르페론 알파-2b에 대한 조사를 확대한 내용을 보고하고 있다.[2] 혁신적인 연구에 대한 AOP 헬스의 헌신에 대한 추가적인 신호로, 해당 분야 최초의 종양학 연구 약물에 대한 초기 개발이 임상시험을 향해 진행되고 있다.

로페긴테르페론 알파-2b가 효과적으로 돌연변이 세포를 감소시켜 PV 환자의 무사건 생존율 향상

대규모 무작위 대조 PROUD-PV 임상시험과 관련 확장 임상시험인 CONTINUATION-PV3의 최신 연구 결과에 따르면 연구 대상 환자 집단에서 로페긴테르페론 알파-2b가 특정 유전자(세포 성장을 조절하는 유전자인 JAK2V617F)의 돌연변이를 운반하는 세포의 양을 감소시키는 것으로 나타났다.[3] 임상시험에 포함된 모든 환자를 최소 6년 이상 분석한 결과, 가장 최근 평가에서 돌연변이 세포의 양이 감소한 환자들 사이에서 무사건 생존기간(치료가 예방하거나 지연시키려는 사건으로부터 환자가 자유로운 상태를 유지하는 기간)이 유의미하게 연장된 것으로 나타났다.

논문의 제1 저자인 프랑스 파리대학의 장자크 킬라지안(Jean-Jacques Kiladjian) 교수는 “이 새로운 증거는 PV 환자의 장기적인 결과를 개선하기 위해 JAK2V617F 돌연변이로 인한 부담이 줄이는 것이 임상적으로 타당하며 이를 치료 목표로 고려해야 한다는 점을 뒷받침한다. 로페긴테르페론 알파-2b는 돌연변이 조혈줄기세포를 표적으로 하며 JAK2V617F 유전자 돌연변이로 인한 부담을 줄이는 데 매우 효과적이다”고 강조했다.

유럽에서 ET에 대한 로페긴테르페론 알파-2b의 3상 임상 연구 진행

AOP 헬스는 상당한 미충족 수요가 있는 ET 환자에서 로페긴테르페론 알파-2b의 잠재적 유용성을 조사하기 위해 세포감소 치료를 받을 수 없는 ET 환자에 대한 로페긴테르페론 알파-2b의 장기 안전성과 효능을 평가하는 전향적 다기관 단일군 3상 연구인 ROP-ET 임상시험을 시작했다.[4] 이 임상시험은 유럽 10개국 36개 시험기관에서 진행되고 있다. 필요한 환자 수의 약 50%가 이미 연구에 등록되었다. 이러한 빠른 모집은 이 임상시험의 중요성을 잘 보여준다.

신약 후보: 임상 개발 정식 개시 임박

암 줄기세포 표적 치료법 개발의 입증된 성공을 바탕으로 AOP 헬스는 해당 분야 최초의 종양학 약물 후보를 통해 새로운 연구 영역으로 확장하고 있다. 선택성이 높은 이 경구용 세로토닌 수용체 1B 길항제는 조셉카레라스 백혈병 연구소(Josep-Carreras Leukemia Research Institute)에서 수행한 연구를 기반으로 루코스바이오테크(Leukos Biotech)에서 발견하고 처음 개발했으며 AOP 헬스에서 추가 개발 및 상업적 권리를 위해 라이선스를 받았다. 고형 종양 및 림프종 환자를 대상으로 한 최초의 인간 대상 1상 임상시험인 SERONCO-1은 발데브론 종양학 연구소(Vall d'Hebron Institute of Oncology, VHIO)의 루코스바이오테크와의 협력하에 스페인 과학혁신부의 민관 파트너십 프로그램(Public-Private Partnership Program) CPP2021-008715의 부분 자금 지원을 받아 수행될 예정이다. 급성 골수성 백혈병에 대한 후속 임상시험은 2026년에 시작될 것으로 예상된다.

참고 문헌

[1] Kiladjian J-J, Klade C, Georgiev P, et al. JAK2V617F MOLECULAR RESPONSE CORRELATES WITH EVENT-FREE SURVIVAL IN AN EARLY POLYCYTHEMIA VERA POPULATION. 2024. https://library.ehaweb.org/eha/2024/eha2024-congress/422323 2024년 5월 27일에 마지막으로 액세스함.

[2] Kiladjian J-J, Ferrer Marín F, Al-Ali FK et al. ROP-ET: A PROSPECTIVE PHASE III TRIAL INVESTIGATING THE EFFICACY AND SAFETY OF ROPEGINTERFERON ALFA-2B IN ESSENTIAL THROMBOCYTHEMIA PATIENTS WITH LIMITED TREATMENT OPTIONS. 2024. https://library.ehaweb.org/eha/2024/eha2024-congress/421616. 2024년 5월 27일에 마지막으로 액세스함.

[3] Gisslinger H, Klade C, Georgiev P, et al. Event-free survival in patients with polycythemia vera treated with ropeginterferon alfa-2b versus best available treatment. Leukemia. 2023 Oct;37(10):2129-32.

[4] Kiladjian JJ, Marin FF, Al-Ali HK, et al. ROP-ET: a prospective phase III trial investigating the efficacy and safety of ropeginterferon alfa-2b in essential thrombocythemia patients with limited treatment options. Annals of Hematology. 2024 Mar 4:1-2.

BESREMi® 소개

BESREMi®는 오래 작용하는 단일 페길화된 프롤린 인터페론(ATC L03AB15)이다. 이 약물의 독특한 약동학적 특성은 새로운 수준의 내약성을 제공한다. BESREMi®는 편리하게 펜을 사용하여 2주에 1회 또는 혈중 수치가 안정화된 후 최대 월 1회 피하로 자가 투여하도록 설계되었다. 이 치료 일정은 기존 페길화 인터페론에 비해 전반적으로 더 나은 안전성, 내약성, 순응도를 가져올 것으로 기대된다.

약 7800명의 환자가 현재 BESREMi®로 치료를 받았거나 현재 치료를 받고 있다.

EMA 제품 특성 요약은 BESREMi®를 방문하여 확인할 수 있다.

링크: https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/besremi-epar-product-information_en.pdf

로페긴테르페론 알파-2b 는 AOP 헬스의 장기 파트너인 파마에센시아(PharmaEssentia)에 의해 발견되었다. 2009년에 AOP 헬스는 유럽, 독립국가연합(CIS) 및 중동 시장을 대상으로 PV 및 만성 골수성 백혈병(CML)과 같은 기타 MPN를 위한 로페긴테르페론 알파-2b 임상 개발 및 상업화에 대한 독점권을 라이선스 받았다.

AOP 헬스 소개

AOP 헬스 그룹은 AOP 오펀 파마슈티컬스 등 여러 기업을 포괄하고, 본사는 오스트리아 빈에 있다(“AOP 헬스”). AOP 헬스 그룹은 희소 질환 및 중환자 치료를 위한 통합 치료 요법 분야에서 유럽을 선도하고 있다. 25년에 걸쳐 AOP 그룹은 안정적인 통합 치료 요법 솔루션 제공자로 발전했고, 빈 본사와 유럽 및 중동의 자회사 및 사무소를 운영하고 있으며, 전 세계에 협력업체를 가지고 있다. 이러한 발전은 연구 및 개발에 대한 높은 수준의 꾸준한 투자와 환자, 가족 및 의료 전문가들을 포함한 모든 이해 당사자들의 필요에 대한 매우 일관적이고 실용적인 접근 방식을 통해 이루어 냈다.

니즈. 과학. 신뢰.

AOP 오펀 파마슈티컬스

AOP 헬스 그룹 계열사

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