서울--(뉴스와이어)--GC셀(대표 제임스박)은 고형암 타깃의 동종 CAR-NK 세포치료제 ‘AB-201’의 1상 임상시험계획(IND)을 한국 식품의약품안전처와 호주 인체연구윤리위원회(HREC)에 동시 신청했다고 17일 공시했다.

‘AB-201’은 제대혈 유래 NK(자연살해) 세포에 유방암, 난소암, 위암 등에서 과발현하는 HER2(인간상피세포 증식인자 수용체2형)를 타깃하는 CAR(키메라 항원 수용체)를 탑재해 동결 보존한 ‘오프-더-쉘프’(Off-The-Shelf; 표준·기성품) 형태의 동종 CAR-NK 세포치료제이다.

‘AB-201’은 GC셀의 자체 핵심기술을 통해 NK 세포 내 활성화를 최적화한 CAR 구조와 체내 지속성(persistence)을 극대화시켜 동물모델에서 완전관해(CR)를 보이는 등 뛰어난 암세포 제거 및 종양 억제력을 확인한 바 있다. 또한 독자적 HER2 타깃 CAR는 2022년 호주에 특허가 등록됐으며, 미국을 포함한 5개국에서 출원된 상태이다.

이번 임상시험은 고형암인 HER2 과발현 유방암과 위암/위식도접합부암 환자 최대 48명을 대상으로 다국가, 공개, 용량 증량 및 확장 1상 임상시험 계획이며, ‘AB-201’의 안전성과 일부 유효성을 평가해 임상 2상 권장 용량(RP2D)을 설정하기 위한 목적이다.

회사는 이번 ‘AB-201’ 최초 인체 투여 임상시험으로 한국과 호주 임상을 동시 추진함으로써 다양한 인종에 대한 퀄리티 높은 임상 데이터를 확보할 예정이다. 호주의 유명 암 전문기관인 피터 맥컬럼병원(Peter MacCallum) 등을 선정함으로써, 우수한 의료시스템 및 의료진 네트워크를 기반으로 체계적이고 신뢰도 높은 임상시험을 수행해 유럽, 미국 등 글로벌 시장에서 경쟁력을 확보한다는 계획이다.

특히 국내 기업 중에서 타인의 세포를 이용하는 동종(Allogeneic) CAR-NK 세포치료제 최초의 인체 투여 임상시험으로 그 의미가 크다.

GC셀 제임스박 대표는 “전 세계적으로 HER2 타깃 동종 CAR-NK 세포치료제 분야에서 가장 빠르게 임상에 진입할 것”이라며 “항암 분야에서 검증된 HER2 타깃 작용기 전에 GC셀의 글로벌 수준 CGT 기술을 적용해 필요시 즉시 투여가 가능한 동종 세포유전자치료제를 개발해, 환자의 치료 기회와 편의성이 획기적으로 증대될 수 있도록 하겠다”고 포부를 밝혔다.

GC셀은 국내에선 간암에 대한 자가 T세포치료제 ‘이뮨셀엘씨주’를 생산·판매하고 있으며 동종 NK, CAR-NK 세포치료제의 임상을 진행하는 등 글로벌 탑티어 세포유전자치료제(CGT) 기업으로 도약하기 위한 연구개발을 지속하고 있다.