서울--(뉴스와이어)--툴젠(대표 김영호·이병화)이 2022년 12월 29일 네이처 커뮤니케이션(Nature Communications)지에 ‘TAPE-seq (TAgmentation of Prime Editor sequencing)’ 관련 연구 성과를 게재하고, 세계에서 처음으로 Prime editor 유전자 가위의 Genome-wide off-target을 예측할 수 있는 방법을 개발했다고 밝혔다.

유전자 가위 치료제는 표적 서열(on-target) 이외에 비표적 서열(off-target)에도 교정이 될 수 있는 부작용이 존재한다. 따라서 유전자 가위 치료제를 개발해 각국 규제 기관의 허가를 받기 위해서는 유전체 내의 비표적 서열(Genome-wide off-target)들의 교정 정도를 측정해 제출해야 한다.

현재 Cas9 유전자 가위의 Genome-wide off-target을 예측하기 위한 방법은 GUIDE-seq (세포 실험), Digneome-seq(시험관 실험), Cas-OFFinder (컴퓨터를 이용한 예측) 등이 사용되고 있다. Cas9 유전자 가위에 Reverse transcriptase를 연결한 ‘Prime editor’의 경우 genome-wide off-target을 예측하는 방법이 아직 개발되지 않은 상황이었고, 툴젠이 세계에서 처음으로 이를 예측할 수 있는 실험 방법을 개발했다.

툴젠 플랫폼 연구소 이정준 소장은 “Genome-wide off-target 예측 기술은 유전자 가위 고도화 기술과 함께 유전자 가위 플랫폼 기술에서 가장 경쟁이 치열한 분야”이라며 “특히 Prime editor를 직접 사용한 off-target 예측은 여러 연구실에서 시도됐으나 툴젠이 이를 예측할 수 있는 방법을 세계 최초로 개발했다”고 말했다.

툴젠 김영호 대표이사는 “2021년 12월 코스닥 상장 이후 치료제 및 종자 사업 관련 파이프라인이 보다 강화되고 있으며, 플랫폼 테크놀로지의 확장을 위해 심혈을 기울이고 있다”며 “이번 TAPE-seq 기술 개발로 off-target 예측 플랫폼 기술의 새로운 장을 열어가게 됐고, 앞으로 Prime editor를 이용한 유전자 교정 치료제의 안전성 평가 분야에서 확대 적용이 가능할 것으로 판단한다”고 밝혔다.

툴젠 개요

툴젠은 크리스퍼 유전자 가위 원천특허를 바탕으로 인간 치료제 및 동·식물 개발, 육종 분야 등에서 연구와 사업을 진행하는 바이오 벤처기업이다. 크리스퍼 유전자 가위는 유전자 교정 기술의 핵심 도구로 세포 내 특정 유전 정보를 선택적으로 교정할 수 있기 때문에 생명 과학 분야에서 폭넓게 활용된다. 툴젠의 크리스퍼 유전자 가위 원천 특허는 미국, 유럽, 중국, 호주, 일본 등 주요 9개국에서 등록됐으며 바이엘 등 세계적인 기업들에 라이선싱 아웃돼 그 경쟁력이 확인된 바 있다.