생프레, 스위스/로즈빌, 미네소타--(뉴스와이어)--페링제약(Ferring Pharmaceuticals)과 페링 자회사인 리바이오틱스(Rebiotix)가 21일 핵심 임상 제3상 시험인 PUNCH™ CD3 결과를 발표했다.

연구 결과 RBX2660 단일용량이 위약에 비해 C.difficile감염(CDI) 재발을 줄이는 데서 탁월한 효능과 일관된 안전성을 보였다. RBX2660은 미생물총 기반의 혁신 생물의약품으로 상용화될 가능성을 지닌 연구용 약물이다.

이날 미국 소화기학회 학술대회인 ‘2021 소화기병주간(Digestive Disease Week® (DDW) 2021)’에서 발표된 이 임상시험은 1차 평가변수를 충족했다. RBX2660은 위약에 비해 치료 후 8주 시점의 효능이 우수한 것으로 나타났다(70.4% : 58.1%). 안전성 프로필은 위약과 유사한 수준이었다. RBX2660 결과는 우월성 사후확률 98.6%로 통계적 유의성을 보였다. 최소 역치 97.5%를 초과한 수치다. 이 밖에도 RBX2660은 위약에 비해 29.4%의 상대적 재발 감소율을 보였다. RBX2660의 치료 관련 이상반응(TEAE)은 위약과 비슷한 수준이었으며 경증에서 중등도의 특성을 보였다. 이에 따라 RBX2660 투여 환자에서 일관된 효능과 안전성을 나타낸 수많은 증거에 데이터가 추가됐으며 이는 건강에 심각한 위협을 미치고 잠재적으로 사망까지 초래할 수 있는 재발성 감염으로 고통받는 환자들의 미충족 수요를 해결하는 데 도움이 될 수 있을 것으로 기대된다.

RBX2660 임상시험 연구자인 미국 코네티컷주 뉴헤이븐 예일대학교 의과대학의 폴 포이어슈타트(Paul Feuerstadt) 임상 부교수(MD, FACG, AGAF, 코네티컷주 함덴 PACT 위장병학)는 “C.difficile 감염은 끊임없는 재발 주기를 차단하기 위해 즉각적 조치가 필요하며 세계 공중보건을 위협하는 요인”이라고 지적했다. 그는 “초기 감염을 치료하는 데 필요한 항생제는 재발의 주된 위험 요소기도 하다”며 “장내 미생물 군집을 파괴해 재발성 감염 치료하는 현재의 패러다임을 뒤흔들 수 있기 때문”이라고 말했다. 그는 “전체 임상 개발 프로그램의 일부인 이번 RBX2660의 임상 제3상 결과 활성 감염 부위에 살아있는 미생물의 광범위한 조합을 제공함으로써 C.difficile의 최초 재감염부터 일관된 효능을 보이는 것으로 나타났다”고 설명했다.

RBX2660 임상시험 연구자로 DDW에서 연구 데이터를 발표한 캐나다 밴쿠버 보건국 UBC 의과대학 병리학 진단검사의학과 크리스틴 리(Christine Lee) 임상교수(MD, FRCPC)는 “C.difficile 감염 환자는 재발에 충격을 받는다”고 말했다. 그는 “환자들은 수차례 항생제 치료에도 불구하고 감염이 계속 재발하면 절망감을 느끼며 감염이 결코 끝나지 않을 것이라 여겨진다고 보고했다”고 밝혔다. 그는 “RBX2660의 핵심 임상 제3상 시험 결과는 환자와 의료진 모두에게 대단히 고무적”이라며 “잠재적인 새 치료법이 재발성 CDI 환자의 삶에 유의미한 차이를 만들어 낼 수 있으리라는 희망을 가지게 한다”고 설명했다.

RBX2660 프로그램은 마이크로바이옴 기반 치료 분야에서 수행된 임상 시험 중 가장 규모가 크고 일관적인 프로그램이다. 10년간의 임상 개발 프로그램은 1000여명 환자가 참가한 6개의 임상시험으로 이뤄져 있다. 이 중 2개는 해당 분야 임상 시험 중 유일하게 2년간의 추적 관찰을 포함하고 있다.

리 존스(Lee Jones) 리바이오틱스 사장 겸 최고경영자(CEO)는 “임상 제3상 시험 결과는 충족되지 않은 환자의 니즈를 해결하는 데 기여하고자 하는 십 년간의 역동적 임상 연구를 입증하는 증거”라고 밝혔다. 그는 “임상 프로그램에 수년간 헌신해준 환자와 임상의에게 깊이 감사한다”고 말했다.

퍼 포크(Per Falk) 페링제약 사장은 “페링은 사람들이 더 나은 삶을 살 수 있도록 돕는 데 전념하고 있다”고 밝혔다. 그는 “미국 식품의약국(FDA)과 연구 데이터를 공유할 수 있기를 바란다”며 “모든 근거를 종합할 때 RBX2660이 재발성 C.difficile 감염으로 고통받는 연간 수만명의 환자에게 표준 치료 단독요법에 비해 상당한 치료 개선 효과를 가져다 줄 수 있을 것이라 믿는다”고 강조했다.

PUNCH™ CD3 임상 시험(Clinicaltrials.gov 식별자: NCT03244644)

PUNCH™ CD3은 RBX660과 위약의 재발성 CDI 예방 효능과 안전성을 비교 평가하는 제3상 전향적 다기관 무작위 이중맹검 위약 대조군 방식의 임상시험이다. 이 연구에는 18세 이상 성인으로 CDI 최초 발생 이후 최소 1회의 재발을 경험한 환자가 포함됐다. 이 시험은 효능 분석을 위해 최대 8주, 안전성 분석을 위해 최대 6개월까지 참여 환자를 추적 관찰했다.

RBX2660 개요

RBX2660은 재발성 C. 디피실리 감염증을 완화하기 위해 장내에 다양한 미생물의 광범위한 조합을 전달하는 임상 연구를 진행하고 있는 잠재적 동종 최초의 미생물군 기반의 살아있는 생물학제제이다. RBX2660은 미국 식품의약처(FDA)에서 신속 심사, 희귀의약품 및 획기적 치료제(Fast Track, Orphan, and Breakthrough Therapy) 지정을 받았다. 중추적인 3상 임상시험은 1000여명의 참가자를 대상으로 6회 이상의 대조 임상시험을 통해 수집한 견실한 임상 및 마이크로바이옴 데이터를 확보한 거의 10년에 걸친 연구 결과를 바탕으로 실시된 것이다.

마이크로바이옴 및 C. 디피실리 감염증 개요

마이크로바이옴은 인체 건강에서 매우 중요한 역할을 하는 매우 다양한 미생물 공동체다. 마이크로바이옴의 구성 및/또는 다양성이 와해되면 C. 디피실리 감염증 같은 중증 질환의 위험과 연관될 수 있다는 증거가 늘어나고 있다.

C. 디피실리는 중증의 설사, 발열, 위 불편함이나 통증, 식욕부진, 메스꺼움, 대장염(대장의 염증) 등 건강을 쇠약하게 만드는 증상을 유발하는 박테리아이다.[1] 미국에서만 매년 50만명이 감염되고 수만 명이 사망하는 것으로 추산되는 C. 디피실리 감염증은 CDC가 공중 보건에 긴급한 위협이 되고 입원, 수술, 패혈증, 사망 등 심각한 합병증을 일으킬 수 있는 것으로 간주하고 있다.[1,2] C. 디피실리 감염증은 때로는 재발의 악순환을 시작해 환자와 의료 시스템에 커다란 부담을 안겨 준다.[3,4] 항생제의 사용은 장내 마이크로바이옴의 생태계를 파괴하는 것으로 나타났으며, 이것은 C. 디피실리에 감염된 것으로 1차 진단받은 환자 가운데 최대 35%가 이후에 재발하는 등 C. 디피실리 감염증 재발의 두드러진 위험 요인이 되고 있다.[5,6,7] 첫 번째 재발 후에 뒤이어 재발하는 환자가 최대 60%에 이르는 것으로 추산됐다.[8]

페링제약(Ferring Pharmaceuticals) 개요

페링제약은 전 세계 사람들이 가정을 꾸리고 더 나은 삶을 살도록 돕는데 전력을 기울이는 연구 주도의 전문 바이오제약 그룹이다. 스위스 생프레에 본사를 둔 페링은 생식의약, 산모 건강, 소화기내과 및 비뇨기과 분야를 전문으로 하는 선도 기업이다. 페링은 50여년 동안 산모와 유아 치료제를 개발해 왔으며, 제품 포트폴리오는 수태에서 출산에 이르는 과정에 필요한 치료제를 망라하고 있다. 1950년에 설립된 비상장 회사인 페링은 현재 전 세계적으로 약6500명의 직원을 고용하고 있으며 거의 60개국에 자회사를 두고 110개국에서 제품을 판매하고 있다. 자세한 정보는 웹사이트(www.ferring.com)를 참조하거나 트위터, 페이스북, 인스타그램, 링크트인, 유튜브를 통해 연락할 수 있다.

페링은 재발성 C. 디피실리 감염증의 치료를 시작으로 마이크로바이옴과 인체 건강 사이의 중대한 연관성을 밝히는데 전력을 기울이고 있다. 페링은 2018년에 리바이오틱스와 몇 개 다른 제휴 업체를 인수함으로써 상당히 많이 충족되지 않은 요구를 충족하고 사람들이 더 나은 삶을 살아가는데 도움을 주는 새로운 마이크로바이옴 기반 치료제를 개발하는 마이크로바이옴 연구 분야 선도기업이 됐다. 트위터와 링크트인에 있는 회사의 마이크로바이옴 치료제 개발 전용 채널을 통해 연락할 수 있다.

리바이오틱스(Rebiotix) 개요

페링의 자회사인 리바이오틱스(Rebiotix Inc)는 치료가 어려운 질병의 치료를 혁신하기 위해 인간 마이크로바이옴의 작용을 활용하는데 주력하는 후기 단계 임상의 마이크로바이옴 기업이다. 리바이오틱스는 미생물군 기반 MRT™의약 플랫폼을 바탕으로 개발한 임상시험 단계의 다양한 의약품 파이프라인을 갖고 있다. 그 플랫폼은 환자의 장관 속으로 살아있는 미생물의 광범위한 집단을 전달함으로써 인간 마이크로바이옴을 재활할 수 있도록 설계한 임상시험 단계의 의약 기술들로 구성돼 있다. 리바이오틱스와 다양한 질병 상태 치료를 위해 인간 마이크로바이옴에서 유도된 회사의 파이프라인에 관한 자세한 정보는 웹사이트(www.rebiotix.com)를 참조하던가 트위터, 페이스북, 링크트인, 유튜브를 통해 연락할 수 있다.

소화기병 주간(DDW) 개요

미국 소화기병 주간(DDW)은 소화기병학, 간장학, 내시경술, 위장관 수술 분야의 의사, 연구원 및 학자들이 모이는 최대 국제 모임이다. 미국 위장병학회(American Association for the Study of Liver Diseases, AASLD), 미국 소화기협회 연구소(American Gastroenterological Association[AGA] Institute), 미국 위장내시경협회(American Society for Gastrointestinal Endoscopy, ASGE) 및 미국 소화관 수술학회(Society for Surgery of the Alimentary Tract, SSAT)가 공동 후원하는 DDW는 2021년 5월 21~23일 온라인으로 개최되는 학술회의이다. 이 회의에서는 위장관 분야 연구, 의약 및 기술의 최신 진전사항에 관한 2000여편의 초록이 발표되고 수백 회의 강의가 있을 예정이다. 자세한 정보는 웹사이트(www.ddw.org)를 참조하면 된다.

참고 자료

[1] Centers for Disease Control and Prevention. What Is C. Diff? 17 Dec. 2018. Available at: https://www.cdc.gov/cdiff/what-is.html.

[2] Centers for Disease Control and Prevention. Biggest Threats and Data, 14 Nov. 2019. Available at: https://www.cdc.gov/drugresistance/biggest-threats.html.

[3] Centers for Disease Control and Prevention. 24 June 2020. Available at: https://www.cdc.gov/drugresistance/pdf/threats-report/clostridioides-difficile-508.pdf.

[4] Feuerstadt P, et al. J Med Econ. 2020;23(6):603-609.

[5] Lessa FC, Mu Y, Bamberg WM, et al. Burden of Clostridium difficile infection in the United States. N Engl J Med. 2015;372(9):825-834.

[6] Cornely OA, et al. Treatment of First Recurrence of Clostridium difficile Infection: Fidaxomicin Versus Vancomycin. Clinical Infectious Diseases. 2012;55(S2):S154-61.

[7] Langdon A, Crook N, Dantas G. The effects of antibiotics on the microbiome throughout development and alternative approaches for therapeutic modulation. Genome Med. 2016;8(1):39.

[8] Leong C, Zelenitsky S. Treatment strategies for recurrent Clostridium difficile infection. Can J Hosp Pharm. 2013;66(6):361-368.

비즈니스 와이어(businesswire.com) 원문 보기: https://www.businesswire.com/news/home/20210521005335/en/

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