벌링게임, 캘리포니아--(뉴스와이어)--자체 개발 약물 후보 물질 ‘렌질루맙(lenzilumab™)’으로 ‘사이토카인 폭풍(cytokine storm)’이라고 불리는 면역 과민 반응을 예방하고 치료하는 데 주력하는 임상단계 바이오제약사 휴머니젠(Humanigen, Inc.)(나스닥: HGEN)이 2021년 3월 31일 종료된 1분기 실적을 발표하고, 렌질루맙 승인 신청과 관련된 최신 정보를 공개했다.

캐머런 듀랜트(Cameron Durrant) 휴머니젠 최고경영자는 “휴머니젠은 2021년 1분기에 상당히 고무적인 실적을 거뒀으며 렌질루맙 긴급 승인 신청과 관련해 진전을 이뤘다. 휴머니젠은 코로나19 입원·저산소증 환자 치료용 렌질루맙(일명 라이브에어(LIVE-AIR)) 임상 3상 시험을 완수했다. 시험 결과에 따르면 인공호흡기(IMV) 없이 렌질루맙과 기타 약물(스테로리드, 렘데시비르 등)을 투여 받은 환자들의 상대적 생존 가능성이 위약(placebo)이나 기타 약물을 투여 받은 환자에 비해 54% 높았다. 임상 3상 시험으로 드러난 통계적으로 유의미한 결과, 추가 엔드포인트 데이터, 심층 분석 자료는 규제 당국의 허가를 뒷받침하는 근거가 될 것이라고 믿는다. 렌질루맙은 미국 식품의약국(FDA)과 영국·유럽연합(EU)에 각각 렌질루맙 긴급 사용, 조건부 판매 허가를 신청할 계획이다. 여타 코로나19 시험 결과와 마찬가지로 온라인 상에 라이브에어 연구 결과를 공개했다. CAR-T 치료 관련 임상과 더불어 렌질루맙 임상 1b상 시험을 통해 드러난 긍정적인 결과는 CAR-T 독성과 효능의 연결 고리를 규명하려는 휴머니젠의 접근법을 뒷받침한다. 휴머니젠은 미만성 거대 B세포 림프종 환자를 대상으로 한 시중의 모든 코로나19 CAR-T 치료를 렌질루맙 임상 2상 시험에 결부하는 방안을 검토하고 있다”고 말했다.

2021년 1분기 주요 성과는 다음과 같다.

임상- 코로나19 렌질루맙

· 렌질루맙이 코로나19 입원·저산소증 환자의 생존율을 높인다는 사실을 뒷받침하는 라이브에어 임상 3상 시험 결과 공개

· ‘메드아카이브(MedRxiv)(https://bit.ly/3tPVK8a)’에 라이브에어 임상 3상 시험 결과 게재. 렘데시비르나 스테로이드를 투여한 환자를 포함시킨 심층 분석, 염증 표지 단백질로 알려진 C-반응성 단백질(C-reactive protein, CRP) 환자(85세 이하)에게 150mg/L 이하를 렌질루맙과 함께 투여했을 때 더 높은 효과를 끌어낸다는 2차 분석 결과 포함

· 2021년 3월 긍정적 라이브에어 톱라인 결과 공개. 한국 KPM테크(KPM Tech Co., Ltd.), 텔콘RF제약(Telcon RF Pharmaceutical, Inc.)과 라이선스 계약을 체결해 600만달러(원천세 대납, 수수료, 로열티 등 450만달러) 수익 창출

· 긴급 사용 승인(EUA)과 조건부 판매 허가(CMA) 확보를 전제로 여러 위탁생산업체(CMO)와 원제·완제·포장 공급 계약을 체결하며 렌질루맙 출시 준비

임상- CAR-T 및 종양학

· 교모세포종 이파부주맙(ifabotuzumab) 임상 1상 시험에서 도출한 긍정적인 데이터를 미국암학회(AACR) 연례학술대회에서 공개

· 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL)에 대한 렌질루맙의 CAR-T 임상 1b 시험 결과 공개. 객관적 반응률(ORR) 100%, 권장량 복용 시 사이토카인 폭풍 증후군과 신경독성 미미

· 길리어드(Gilead) 자회사 카이트(Kite)와 맺은 임상 협력 계약 종료. 시중의 모든 코로나19 CAR-T 치료를 렌질루맙 임상 2상 시험에 결부하는 계획 발표

기업

· 신설직 최고의료책임자에 아드리안 킬코인(Adrian Kilcoyne) 박사 임명

· 허큘리스 캐피털(Hercules Capital)로부터 최대 8000만달러의 재원 조달

· 보통주 인수 공모로 9410만달러 조달

· 렌질루맙 사용 특허 2건 획득. 항GM-CSF 특허 포트폴리오 확대

렌질루맙 승인 신청 현황

휴머니젠은 최근 FDA와 회의를 갖고 코로나19 입원·저산소증 환자 치료용 렌질루맙 EUA 신청을 논의했다. 또 라이브에어 시험 톱라인 데이터, 추가 임상 시험 신청 일정, 렌질루맙 제조 데이터 등을 검토했다. 휴머니젠은 2021년 5월 말에 EUA 신청서를 제출할 계획이다. 휴머니젠은 영국 의약품규제기관(MHRA)과 코로나19 환자 치료용으로 렌질루맙을 사용하는 방안을 논했다. 2021년 2분기 말에 CMA를 신청할 계획이다. 휴머니젠은 유럽의약품청(EMA)에도 렌질루맙 사용 허가 신청서를 제출할 예정이다. 추후 미국과 영국, EU 외 다른 국가에 대한 허가 신청 여부를 검토할 방침이다.

휴머니젠은 2022년 FDA에 코로나19 입원·저산소증 환자 치료용 렌질루맙의 품목허가 신청서(BLA)를 제출할 계획이다. 현재 휴머니젠은 ACTIV-5/BET-B가 렌질루맙에 대한 BLA 보강 조사의 기반 역할을 할 수 있는지 여부를 평가하고 있다. BLA는 보통 더 많은 시험을 요구하기 때문이다.

2021년 1분기 실적

2021년 3월 31일 종료된 1분기에 6560만달러, 주당 1.25달러의 순 손실을 기록했다. 전년 동기 250만달러, 0.11달러에 비해 크게 증가한 수치다. 연구·개발비 영향이 컸다. 휴머니젠은 전년 동기 70만달러에서 5920만달러 증가한 5990만달러를 연구·개발에 투입했다. 2020년 1분기 이후 시작된 라이브에어 시험과 관련된 임상 시험비 750만달러와 렌질루맙 제조비 5140만달러 때문에 연구·개발비가 대폭 늘었다. 렌질루맙 사용과 관련해 규제 당국의 승인이 떨어질 때까지 생산 비용을 계속 연구·개발비에 포함할 예정이다.

현금 및 현금 등가액

2021년 1분기 영업 활동에 투입한 순현금과 순대차대조변동액은 3580만달러였다. 휴머니젠은 1분기에 보통주 매각으로 3610만달러, 허큘리스 캐피털 1차 대출금으로 2500달러를 조달했다. 순수익은 2440만달러였다. 2021년 3월 31일 기준 휴머니젠의 현금 및 현금 등가액은 9290만달러를 기록했다. 휴머니젠은 2021년 2분기에 주식 공모로 9410만달러를 조달했다. 2021년 3월 31일 기준 주식 공모 수익을 포함한 현금 및 현금 등가액은 1억8700만달러다. 휴머니젠은 조달한 자금을 계속 렌질루맙 개발 및 제조에 투입, EUA 및 CMA 승인 확보를 전제로 렌질루맙 출시를 준비할 예정이다. 올해 중반기까지 해당 승인이 떨어지지 않으면 렌질루맙 생산 지출을 줄이거나 동결하는 방안을 검토할 계획이다.

2021년 1분기와 2020년 1분기 주요 실적을 비교한 요약표는 다음과 같다.

(표의 내용은 pdf 참조. 다운로드: https://bit.ly/3w9DDvF)

휴머니젠(Humanigen, Inc.) 개요

휴머니젠은 자체적인 첨단의 GM-CSF 중립화 및 유전자 제거 플랫폼을 통해 암과 전염병의 치료를 위한 임상 및 임상전 치료 포트폴리오를 개발하고 있다. 휴머니젠이 주된 초점을 두는 분야는 혈중 저산소증을 겪는 코로나19 입원 환자를 위한 치료법으로써 렌질루맙을 개발하는 것이다. 휴머니젠은 최근 DLBCL 환자를 대상으로 렌질루맙을 상용화한 모든 CD19 CAR-T세포 치료제와 병용해 효능과 안전성을 평가하는 무작위, 다센터, 잠재적 등록 방식의 2상 임상시험을 개시한다는 계획을 발표했다.

회사는 또 효능 향상을 위한 전략을 통해 차세대 유전자편집 CAR-T 결합 요법을 개발하는 동시에 독성을 줄이기 위해 GM-CSF 유전자 제거 기술을 사용할 계획이다. 이에 더해 회사는 다양한 고형암에 대해 EphA3-CAR-T 자체 개발 혁신 신약과 다양한 호산성 질환에 대해 EMR1-CAR-T 포트폴리오를 개발하고 있다. 회사는 또 효능·독성 연계성을 차단하기 위해 면역요법의 하나로 다른 CAR-T, 이중 특이, 자연 살상(NK) T세포와 결합한 GM-CSF 중립화 기술(중립화 항체로서 렌질루맙을 사용하거나 GM-CSF 유전자 제거 기술을 통해서)의 효과성에 대해서도 탐색을 하고 있다. 여기에는 동종 이계 조혈모세포이식(HSCT)을 받는 환자들에 나타나는 대숙주성 이식편병(GvHD)를 예방, 치료를 하는 것도 포함돼 있다. 자세한 정보는 웹사이트 (www.humanigen.com) 방문 또는 휴머니젠 링크트인, 트위터 및 페이스북을 팔로우하면 된다.

휴머니젠 미래예측 진술

이 보도자료에 포함된 모든 진술은 역사적 사실을 제외하고는 모두 미래예측 진술에 해당된다. 미래예측진술은 현재 회사의 실적이나 상황에 대한 경영진의 현재 지식, 가정, 판단, 기대를 반영한다. 경영진은 그러한 진술에 반영된 기대가 합리적인 것이라고 생각하지만, 그러한 기대가 현실로 실현된다는 보장은 주어지지 않으므로, 실제 상황이나 결과는 이들 미래예측진술에 들어 있는 내용과는 크게 다를 수 있으므로 주의해야 할 필요가 있다. “그럴 것이다”, “기대한다”, “그러고자 한다”, “그럴 계획이다”, “그럴 가능성이 있다”, “가능하다”, “그럴 목표이다”, “가속화되고 있다”, “지속된다” 등과 같은 표현은 미래예측진술에 속하며 이는 휴머니젠이 현재 개발 중인 기술에 대한 회사의 믿음과 관련된 언급을 포함하지만, 여기에 국한되지 않는다. EUA, BLA, CMA 신청 시기에 대한 진술, 현재 파이프라인 기술에 대한 추정이 미래예측진술에 해당한다.

이들 미래예측 진술은 △회사의 수익성 부족과 사업 성장을 위한 추가 자본 필요성에 내재된 위험 △약물 후보 물질을 추가 개발하기 위한 파트너 의존성 △신약 출시 및 필수 규제 승인 또는 허가 및 획득과 개발에 내재된 불확실성 △계류 중인 소송이나 미래 소송 결과 △휴머니젠이 미국 증권거래위원회(SEC)에 정기 제출하는 자료 또는 기타 자료의 ‘위험 요인’ 섹션과 그 밖의 내용 중 기술된 여러 위험 및 불확실성에 영향을 받으나 여기에 국한되지 않는다.

모든 미래예측진술은 위의 경고성 언급을 통해서 일체의 보장이 주어지지 않는다는 사실이 여기에 분명히 드러나 있다. 미래의 사건을 예측하는 데에 미래예측진술을 의존해서는 안 된다. 회사는 발행 시점 이후에 상황이나 조건이 변하거나 예상하지 못한 사건의 발생으로 인해 새로운 정보를 반영하고, 실제적 결과가 미래예측 진술에서 예측한 것과 실질적으로 다른 이유를 업데이트하기 위해 이 보도자료에서 언급된 미래예측진술을 수정하거나 업데이트할 일체의 의무를 법으로 의무화돼 있지 않은 한 갖지 않는다.

비즈니스 와이어(businesswire.com) 원문 보기: https://www.businesswire.com/news/home/20210513005967/en/

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